تولید داخلی داروی اورلیژن و نقطه عطف درمان SMA
یک شرکت دانش‌بنیان ایرانی موفق شد داروی ریسدیپالم (اورلیژن) را تولید و فرمولاسیون آن را ارتقا دهد؛ دارویی که به‌عنوان دومین نمونه تولیدشده در جهان برای درمان بیماری نادر آتروفی عضلانی نخاعی (SMA) شناخته می‌شود. این دستاورد نه‌تنها مسیر درمان بیماران ایرانی را هموارتر کرده، بلکه نقطه عطفی در صنعت داروسازی کشور محسوب می‌شود.
بیماری SMA و چالش‌های درمانی
آتروفی عضلانی نخاعی یک بیماری ژنتیکی است که با تخریب نورون‌های حرکتی در نخاع و ساقه مغز همراه بوده و منجر به ضعف عضلانی، کاهش حجم ماهیچه‌ها و مشکلاتی در حرکت، بلع و تنفس می‌شود. دسترسی به درمان‌های مؤثر برای بیماران SMA همواره یکی از بزرگ‌ترین چالش‌های پزشکی کشور بوده است.
فناوری بومی در تولید داروی SMA
تیم تحقیق و توسعه شرکت روناژن با بهره‌گیری از دانش فنی پیشرفته و طراحی دقیق فرایندهای کاتالیزوری و استخراج، توانست دارویی با کیفیت بین‌المللی و هزینه‌ای بسیار کمتر از نمونه خارجی تولید کند. این دارو علاوه بر اثربخشی بالا، امکان دسترسی پایدار بیماران به درمان را فراهم کرده و گامی مهم در مسیر خودکفایی دارویی و کاهش خروج ارز به شمار می‌رود.
ویژگی‌های داروی ریسدیپالم
ریسدیپالم یک داروی خوراکی و غیرتهاجمی است که بدون نیاز به تزریق یا بستری شدن در بیمارستان مصرف می‌شود. این ویژگی‌ها باعث شده بیماران بتوانند دارو را در خانه یا حتی در سفر استفاده کنند، بدون آنکه نیاز به پایش آزمایشگاهی مداوم داشته باشند.
ارتقا فرمولاسیون و رونمایی ملی
فاز تحقیقاتی این دارو در سال ۱۴۰۱ آغاز شد و پس از ثبت رسمی در سال ۱۴۰۳، در سال ۱۴۰۴ با ارتقای فرمولاسیون و ماده مؤثره در نمایشگاه فناوری‌های روزآمد ایران رونمایی شد. این ارتقا علاوه بر بهبود کیفیت درمان، زمینه‌ساز توسعه پروژه‌های زیست‌فناوری دیگر مانند تولید آنالوگ‌های انسولین خواهد بود.
نتایج مطالعات بالینی
مطالعات بالینی نشان داده‌اند که ریسدیپالم تأثیر چشمگیری بر بهبود عملکرد حرکتی بیماران دارد:
- در مطالعه FIREFISH روی نوزادان ۱ تا ۷ ماهه مبتلا به SMA نوع ۱، پس از یک سال اکثر نوزادان توانستند بدون نیاز به دستگاه ونتیلاتور زندگی کنند و توانایی تغذیه خوراکی خود را حفظ نمایند.
- در مطالعه SUNFISH روی بیماران ۲ تا ۲۵ ساله مبتلا به SMA نوع ۲ و ۳، عملکرد حرکتی بیماران تثبیت یا بهبود یافت و در کودکان ۲ تا ۵ سال، درصد قابل توجهی از بیماران پیشرفت بالینی داشتند.
- در مطالعه RAINBOWFISH، نوزادانی که هنوز علائم بالینی نشان نداده بودند، پس از یک سال مصرف دارو توانستند نقاط عطف حرکتی مانند نشستن، خزیدن و ایستادن را تجربه کنند.
امید تازه برای خانواده‌های بیماران SMA
برآوردها نشان می‌دهد بین ۳۰۰۰ تا ۵۰۰۰ بیمار SMA در ایران نیازمند مصرف مداوم این دارو هستند. پیش‌تر، واردات محدود و پرهزینه داروی خارجی نگرانی‌های زیادی برای خانواده‌ها ایجاد کرده بود. اکنون تولید داخلی اورلیژن نه‌تنها دسترسی پایدار بیماران به درمان را تضمین کرده، بلکه کیفیت زندگی آنان را بهبود بخشیده و امید تازه‌ای برای خانواده‌هایشان فراهم آورده است.
جمع‌بندی
ارتقای داروی SMA اورلیژن توسط فناوری بومی ایران، گامی مهم در مسیر درمان بیماران و تقویت صنعت داروسازی کشور است. این دستاورد علاوه بر کاهش هزینه‌ها و وابستگی به واردات، توانسته کیفیت زندگی بیماران را ارتقا دهد و جایگاه ایران را در تولید داروهای پیشرفته جهانی تثبیت کند.
من فارغ‌التحصیل رشته مهندسی نرم‌افزار هستم و از همان دوران دانشگاه به دنیای تکنولوژی و تحولات آن علاقه‌مند بودم. فعالیت حرفه‌ای خودم را از سال ۱۳۹۶ با نوشتن مقالات تحلیلی درباره هوش مصنوعی و برنامه‌نویسی در یک وبلاگ شخصی آغاز کردم. پس از کسب تجربه، به عنوان نویسنده و تحلیل‌گر با مجلات و وب‌سایت‌های مختلف تکنولوژی همکاری کردم و اکنون به عنوان دبیر سرویس فناوری‌های نوظهور در یک مجله معتبر تکنولوژی فعالیت می‌کنم. تلاش من این است که آخرین پیشرفت‌ها و دستاوردهای این حوزه را به زبانی ساده و کاربردی برای مخاطبان ارائه دهم.
